礼来公司达成协议，收购PrevailTherapeutics，包括其PR的临床计划，PR是一种用于治疗神经性戈谢病的一次性实验性基因疗法。
Prevail的产品组合包括针对几种神经退行性疾病的遗传原因的早期和临床阶段基因疗法。它们使用修饰的，无害的9型腺相关病*，将引起疾病的突变基因的功能拷贝传递给细胞，包括中枢神经系统（CNS；脑和脊髓）中的细胞。
“基因治疗是提供变革性的治疗患者的神经退行性疾病如帕金森病，戈谢病和老年痴呆症，潜力有前途的方法”马克明敦，MD，礼来的疼痛和神经退行性疾病研究的副总裁，在该新闻稿。
Mintun补充说：“收购Prevail将会带来关键的技术和高技能的团队，以补充礼来公司现有的专业知识，因为我们将建立一个经过充分研究的资产作为基础的新基因治疗计划。”
Prevail的创始人兼首席执行官AsaAbeliovich博士说，礼来公司是神经科学药物开发和商业化领域的公认领导者，与我们一样致力于神经退行性疾病患者。
Abeliovich补充说：“凭借其全球规模和资源，礼来将成为理想的组织，以最大程度地发挥我们的治疗潜力，并加快我们将这些疗法应用于尽可能多的患者的能力。”
根据该协议的条款，礼来公司将收购Prevail的所有流通股，最高支付价为每股26.50美元，合计约10.4亿美元，前提是该管道产品在美国，日本，英国，德国，法国，意大利或西班牙将于年12月31日到期。交易结束时的协议最低付款为每股22.50美元，另加或有价值权。
PR正在开发用于神经性戈谢病，它影响中枢神经系统，包括2型和3型疾病。它可以通过向神经细胞提供完全有效的GBA（该基因在Gaucher患者中缺乏）的基因来起作用。
GBA提供了生产β-葡萄糖脑苷脂酶的说明，该酶参与细胞内大脂肪分子的处置和回收。β-葡萄糖脑苷脂酶缺乏会导致这些分子的*性积累，最终损害几个器官的功能。
因此，PR有望恢复中枢神经系统中的β-葡萄糖脑苷脂酶活性，并可能防止进一步的神经系统损害。
PR的临床计划包括1/2PROVIDE试验（NCT），该试验将评估15种2型Gaucher婴儿（最严重的神经病性Gaucher形式）的基因治疗的安全性和有效性。纽约大学医学中心正在进行招募，另外三个美国站点预计将很快开放。在这里可以找到更多信息。
参加者将直接接受单剂量的PR进入巨大的水罐（位于椎管上方的区域），并接受免疫抑制治疗方案。
预计明年将更新PROVIDE调查结果。
该疗法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道，孤儿药和罕见的儿科疾病称号，用于治疗高雪氏症；所有这些都旨在加快其临床开发和审查。
由于GBA突变也增加了帕金森氏病的风险，因此PR也正在作为具有这种突变的帕金森氏病（PD-GBA）的潜在疗法进行测试。Prevail的基因治疗产品组合还包括PR（用于治疗由GRN突变引起的额颞叶痴呆（FTD-GRN））和PR（用于治疗某些突触核蛋白病），这是一种神经团退行性疾病，与神经团蛋白（α-突触核蛋白）的有*积累有关。
另外，该公司正在研究其他可能的基因疗法，用于治疗阿尔茨海默氏病和肌萎缩性侧索硬化症。
Abeliovich说：“我为Prevail团队感到无比自豪，他们在推进我们针对这些破坏性疾病的基因治疗计划的开发方面取得了巨大进展，”
“仅仅三年多的时间，Prevail就将PD-GBA，[neuronopathicGaucher]和FTD-GRN的两个一流的基因治疗计划推进了临床开发，建立了两个制造平台，并开发了具有巨大潜力的广阔产品线影响需要改变疾病的治疗方案的患者。”他补充说。
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